فاز اول پروژه ژن درمانی کودکان مبتلا به سرطان خون (کارتی‌سل‌تراپی) با حضور معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رئیس‌جمهور در مرکز طبی کودکان افتتاح شد. 

به گزارش خبرگزاری ایرنا، در این مراسم که صبح دیروز (شنبه) برگزار شد، روح الله دهقانی فیروزآبادی معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش‌بنیان رئیس‌جمهور، امیرعلی حمیدیه رئیس‌پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه علوم پزشکی تهران، حسین قناعتی رئیس‌دانشگاه علوم پزشکی تهران و جمعی از محققان این حوزه حضور داشتند.

«ژن‌درمانی یا کارتی‌سل‌تراپی» جدیدترین روش برای درمان سرطان در جهان است که با تلاش یک شرکت دانش‌بنیان ایرانی این روش در کشور اجرا شده است.

هدف کلی در ژن تراپی این است که ژن بیماری‌زا غیر فعال شود یا ژن سالم به شکل غالب در بیاید. با غالب شدن ژن سالم، اثر ژن ناسالم و یا بیمار خنثی شده و فرد بهبود می‌یابد.

دکتر حمیدیه رئیس‌پژوهشکده ژن، سلول و بافت دانشگاه علوم پزشکی تهران درباره این روش درمانی گفت: ژن درمانی به نوعی دست‌ورزی داخل سلولی با کمک علم و دانش سلول‌های بنیادی است.

وی افزود: این دستاورد نزدیک به هفت سال زمان برده است و بعد از گذراندن مطالعات سلولی و مطالعات پیش‌بالینی روی حیوان و کسب مجوز و کد اخلاق از دانشگاه علوم پزشکی تهران برای نخستین بار محصول ژن‌درمانی در کشور برای یک بیمار استفاده شد.

وی یادآور شد: این دارو در حال حاضر در مرحله کارآزمایی بالینی قرار دارد و روی یک کودک مبتلا به سرطان خون که در مقابل همه روش‌های درمانی مقاومت می‌کرد؛ جواب داده و حال عمومی این کودک خوب است و روند درمانی وی در شرایط مطلوبی قرار دارد.

رئیس‌بخش پیوند سلول‌های بنیادی مرکز طبی کودکان خاطرنشان کرد: این روش درمانی به همت تیمی از پزشکان ایرانی و یک شرکت دانش بنیان با حمایت معاونت علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان ریاست جمهوری در مرکز جامع سلول‌های بنیادی و پزشکی بازساختی دانشگاه علوم پزشکی تهران انجام شده است و همچنان نیازمند حمایت‌های مادی و معنوی وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی و دانشگاه علوم پزشکی تهران هستیم.

 درمان کودک ۵ ساله مقاوم به شیمی درمانی

 با ژن درمانی

«ژن‌درمانی» به روش «کارتی سل تراپی» جدیدترین روش برای درمان سرطان در جهان است که به همت اساتید دانشگاه علوم پزشکی تهران و با تلاش محققان یک شرکت دانش‌بنیان ایرانی به مرحله نهایی رسیده است؛ فقط دو شرکت چندملیتی در جهان این روش درمانی را ارائه می‌کنند و این دانش در ایران با تلاش دانشمندان داخلی بومی شده است‌.

دانشمندان ایرانی اخیرا موفق شدند برای نخستین بار در کشور با استفاده از روش «ژن‌درمانی» سرطان خون را در یک بیمار درمان کنند.

بیمار دریافت‌کننده یک کودک پسر پنج ساله مبتلا به سرطان خون نوع لوکمی لنفوبلاستیک حاد بوده که ۳ بار سابقه بازگشت یا عود بیماری داشته و به درمان شیمی درمانی رایج پاسخ نداده است.

این کودک به دلیل نداشتن دهنده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی و مقاوم بودن به شیمی درمانی، کاندید ژن درمانی شد و بعد از گذشت بیش از دو ماه از تزریق سلول‌های CAR_T سل در شرایط بالینی مناسب بدون حضور سلول‌های بدخیم در خون مغز استخوان است.

مراحل دستوری سلول‌های T از خون به این صورت است که لنفوسیت‌های T از خون بیمار جمع‌آوری و به آزمایشگاه برده می‌شوند تا ژن‌های آنها برای تولید آنچه گیرنده‌های آنتی ژن کایمریک نامیده می‌شود، تغییر کنند. این لنفوسیت‌های T اکنون می‌توانند به سلول‌های سرطانی متصل

 شوند.

بعد از اینکه آزمایشگاه تعداد زیادی از این لنفوسیت‌های T جدید را رشد داد، دوباره به جریان خون تزریق می‌شوند. پس از تزریق‌، سلول‌های CAR_T سل به سلول‌های سرطانی بیمار متصل شده و آنها را از بین می‌برند.

این سلول‌ها می‌توانند تا ماه‌ها پس از تزریق، به تخریب سلول‌های سرطانی ادامه دهند. این درمان نوعی سلول و ژن درمانی است که به لنفوسیت‌های T کمک می‌کند تا با انواع خاصی از سرطان مبارزه کند.

لنفوسیت‌های T بخش‌هایی از سیستم ایمنی هستند که سلول‌های خارجی را شناسایی کرده و به کشتن آنها کمک می‌کنند. فرآیند دست ورزی سلول‌های T برای مبارزه با سرطان که نوعی ژن درمانی است، «درمان کارتی سل» نامیده می‌شود.